Szegedi kisfiú, Sárközi Mirkó kapta meg először itthon az izomsorvadás elleni gyógyszert, a Duvyzat-ot. Az új gyógyszer jelentősen lassíthatja a Duchenne-féle izomsorvadás lefolyását, ám havi 10 millió forintba kerül. Bár Európában már engedélyezték, Magyarországon még nem kapható, viszont a szegedi kisfiú most egy támogatónak köszönhetően megkapta a gyógyszert.
Mirkó az első magyar gyermek, aki megkapta a gyógyszert, amit a család az Egyesült Államokból szerzett meg. Egyhavi adag 10 millió forintba kerül, amit most egy nagylelkű támogató finanszírozott a kisfiúnak. A gyógyszert tavaly fejlesztették ki az Egyesült Államokban, majd idén nyáron Európában is engedélyezték, de még nem lehet kapni.
NAPONTA KÉTSZER SZEDI A CSEPPEKET
„A doktornőnkkel vettem fel a kapcsolatot, ő megcsinálta az orvosi véleményt, majd beadta az importengedélyezési kérelmet is, amire a válasz nagyon gyorsan meg is érkezett. Viszont hiába, mert a forgalmazó még nem forgalmazta Európában, úgyhogy onnantól kezdve még egy hónapot várnunk kellett” – árulta el az RTL Híradónak Mirkó édesanyja, Tímea, aki hozzátette, hogy a fia naponta kétszer szedi a cseppeket, amelyek hányást, szédülést és fejfájást is okozhatnak, de szerencsére eddig egyik mellékhatás sem jelentkezett a fiúnál.
NEM GÉNTERÁPIA, DE HATÁSOS KEZELÉS
A Mirkóval legyőzzük a Duchennet Alapítvány oldalán az édesanya már többször is kiemelte, hogy a Duvyzat nem génterápia, de egy nagyon fontos kiegészítő gyógyszeres kezelés, amely bizonyítottan hatásos a Duchenne-izomdisztrófiával küzdő gyerekeknél 6 éves kor felett. Hozzátette, hogy késlelteti az állapotromlást, megelőzve ezzel, hogy a gyermekek idő előtt kerekesszékbe kerüljenek, és késlelteti (3–4 évvel) a szívizom és légzőizmok romlását.
“A Duvyzat hatóanyaga a givinosztát, egy hiszton-dezacetiláz (HDAC) inhibitor, amely modulálja a kontrollálatlan HDAC aktivitást a disztrófiás izmokban. A HDAC aktivitás gátlása segíthet csökkenteni a gyulladást, valamint a szövetek hegesedését és megvastagodását. Mutációtól függetlenül minden gyermek szedheti”
– hangsúlyozta, majd hozzátette, hogy 2025 júniusában az európai forgalomba hozatali engedélyt megkapta, ezért bíznak benne, hogy Magyarországon is elérhető lesz, megfizethető áron.
SEGÍTSÜNK!
Ha te is segítenél Mirkónak, itt teheted meg:
- Mirkóval Legyőzzük a Duchennet Alapítvány
- 10700062-74798973-51100005
- IBAN: HU86107000627479897351100005
- Swift/BIC: CIBHHUHB
- Adószám 19386959-1-06
Bővebb információt IDE kattintva találsz.
