Gyógyíthatatlan betegségekben szenvedő gyerekek felépülését hozhatja el a szegedi Letoha Tamást is sorai közt tudó nemzetközi konzorcium
Ritka genetikai betegségekre, többek között az SMA-ra keresi a gyógyírt egy vadonatúj nemzetközi, a Pfizer és az Sheffieldi Egyetem vezette gyógyszerfejlesztési konzorcium, amely 34 amerikai és európai akadémiai kutatócsoport és biotechnológai vállalkozás szakértelmét egyesíti. A napokban bejelentett óriásprojektben egyetlen magyarként a Dr. Letoha Tamás vezette szegedi Pharmacoidea is részt vesz.
A SZEGEDIEK EGYEDÜLI MAGYARKÉNT VESZNEK RÉSZT A KUTATÁSBAN
„A cél, hogy minél hatékonyabb fejlett gén- és sejtterápiás gyógyszerkészítményeket fejlesszünk ki, amelyek gyógyírt jelentenek a ritka genetikai betegségben szenvedő gyermekeknek” – magyarázta a szegedi Pharmacoidea-t vezető Dr. Letoha Tamás, aki hozzá tette: hatalmas megtiszteltetés, hogy egyedüli magyar kutatócsoportként részt vehetnek a tudományos konzorciumban. A 34 akadémiai kutatócsoport és vállalkozás együttműködésével öt évre létrejött projekt a napokban jelentette be hivatalos indulását, a szakmai munkát a Pfizer és a Sheffieldi Egyetem vezeti, költségvetése 25.5 millió euró.
AZ SMA BETEGSÉGBEN SZENVEDŐ GYERMEKEKEN IS SEGÍTHETNEK
“Nagyon izgatottak vagyunk, hogy a világ vezető szakértőit egyesíthetjük a ritka betegségekben szenvedő emberek fejlett terápiáinak kifejlesztése érdekében” – nyilatkozott Mimoun Azzouz professzor, a Transzlációs Idegtudományok elnöke, a Sheffieldi Egyetem Transzlációs Idegtudományi Intézetének kutatási és innovációs igazgatója, az ARDAT koordinátora. A szakember hozzá tette, ez egy nagyon jelentős fejlesztés, amely várhatóan megváltoztatja a gén- és sejtterápiák kutatási, innovációs és engedélyeztetési szakterületét. “Az elmúlt időszakban egy egész ország fogott össze a spinalis izomatrophia-ban (SMA-ban) szenvedő gyermekek hatékony génterápiás eljárásainak biztosítására. A genetikai okokra visszavezethető ritka betegségek köre azonban jóval bővebb az SMA-nál: csak Európában 30 millió ember érintett ritka betegségekben. Az ARDAT projektnek köszönhetően a hasonló betegségekben szenvedők várhatóan a rutin betegellátáson keresztül is hozzájuthatnak a számukra egyedüli gyógyulást biztosító, hatékony és biztonságos gén- és sejtterápiás készítményekhez” – fűzte hozzá Dr. Letoha Tamás.
Két rövidítés, amelyek szerepeltek cikkünkben és joggal kérdezhetitek meg, mit jelentenek…
Az ARDAT egy kísérleti fejlesztést megvalósító, 25.5 millió euró költségvetésű, öt évre alapított konzorcium, amely 34 akadémiai kutatócsoport és vállalkozás (köztük a szegedi Pharmacoidea) magas színvonalú szakértelmét egyesíti, felgyorsítva és standardizálva a fejlett gén- és sejtterápiák kifejlesztését, a hatékony terápiák beteg számára történő mihamarabbi eljuttatásához. További információ az ARDAT projektről a www.ardat.org honlapon érhető el.
IMI:
Innovatív Medicine Kezdeményezés (Innovative Medicines Initiative, röviden IMI), Európa legnagyobb gyógyszerfejlesztési programja, amely hatékonyabb és biztonságosabb gyógyszerek kifejlesztését hivatott felgyorsítani. Az Európai Bizottság és az Európai Gyógyszergyártók és Egyesületek Szövetségének (EFPIA) kezdeményezésével létrejött IMI a betegek, ipari- és akadémiai kutatók között létrejövő kollaboratív kutatási projekteket támogat, az európai gyógyszeripari innováció fellendülése érdekében.
SMA: SZEGEDEN IS GYŰJTÉS INDULT ZSOMBORÉRT
Ha már szóba került az SMA nevű betegség, szeretnénk felhívni a figyelmeteket egy példamutató, egyben szívszorító kezdeményezésre. Rengeteg szegedi csatlakozott a “Nem elveszett játék vagyok, csak Rád vártam” kampányhoz, amelyet a gerincvelői izomsorvadásban szenvedő Burinda Zsombor gyógyulásához szükséges összeg gyűjtésére szerveztek. Ha Te is segítenél (és van 1-2 felesleges plüssjáték otthon), csatlakozz, mutatjuk, miről szól a dolog:
